Vilka användningsområden har crispr-cas9 idag

I klassisk balett förenas konstnärlig kreativitet samt stenhård disciplin. Bakteriologen Emmanuelle Charpentier vet. denna är skolad inom klassisk balett samt agerar piano samt detta är ingen dum bakgrund för enstaka vetenskapsman, säger denna. detta är från baletten denna besitter sin minutiösa noggrannhet samt uthållighet genom upprepade ansträngningar.

samt, lägger denna mot, enstaka vetenskapsman behöver kultivera sin konstnärliga blad, artikel kreativ samt ett smula galen, åtminstone ibland.

Mot den bakgrunden känns detta passande för att ceremonin för detta uppmärksammade amerikanska vetenskapspriset The Breakthrough Prize påminner mer angående filmkonstens Oscarsgala än ifall den strama Nobelprisutdelningen.

Tillsammans tillsammans forskarkollegan Jennifer Doudna klev Emmanuelle Charpentier upp på scenen för för att ta emot Breakthrough Prize ur Cameron Diaz hand.

En från världens maximalt inflytelserika

Utdelarna från Breakthrough Prize äger ej varit ej utan sällskap angående för att vilja uppmärksamma Emmanuelle Charpentier.

identisk år hamnade denna på Time Magazines register över världens maximalt inflytelserika personer. samt vetenskapliga organisationer samt tidskrifter besitter dem senaste åren öst utmärkelser över hennes undersökning. Från samt framåt harhon tilldelats enstaka mängd kostnader, vilket detta schweiziska Prix Louis-Jeantet dem médecine, detta spanska Premios Princesa dem Asturias, detta amerikanska Gruber Foundation International Prize in Genetics, norska Kavli Prize, japanska Japan Prize, samt tyska Leibniz Prize, Ernst Jung-Preis für Medizin, Carus-Medal samt Familie-Hansen-Preis.

År fick denna även en jubileumspris från Umeå högskola, där denna då forskat sedan — Umeå University EC Jubilee Award

— Jag känner mig hedrad samt rörd över dessa prestigefyllda kostnader.

detta är en stort erkännande för mig samt mitt grupp samt även för grundforskningen inom mikrobiologi, genetik samt biokemi. Priserna visar inom vilken omtumlande hastighet vår undersökning besitter använts för biomedicinska samt bioteknologiska tillämpningar. Stödet behövs för för att övertyga regeringar samt anslagsgivare angående för att grundforskning är avgörande för för att undersöka nya mekanismer, liksom är grunden för undersökning efter nya behandlingsstrategier alternativt bioteknologier.

Används över all världen

Orsaken mot all denna uppståndelse är för att Emmanuelle Charpentiers undersökning nära Umeå högskola äger lagt grunden för ett från dem största landvinningarna på många år inom genteknik.

Upptäckten presenterades samt inbegriper den molekylära mekanismen för en enzym såsom besitter en namn tillsammans visst tuggmotstånd — CRISPR-Cas9. inom dygn är detta svårt för att hitta en hetare term från innebörd för dem flesta forskningsfält inom molekylärbiologin. Över kurera världen använder vetenskapsman CRISPR-Cas9 inom olika områden från biologi samt läkemedel — ej minimalt för för att försöka förbättra strategier för nya behandlingsmetoder mot enstaka rad olika sjukdomar.

Jag känner mig hedrad samt rörd över dessa prestigefyllda kostnader.

Priserna visar inom vilken omtumlande hastighet vår undersökning besitter använts för biomedicinska samt bioteknologiska tillämpningar.

Men låt oss återkomma mot detta samt ta berättelsen från början. Franskfödda Emmanuelle Charpentier är mikrobiolog, biokemist samt specialist inom genetik — alltså enstaka vetenskapsman såsom tillsammans med molekylärbiologiska metoder studera bakterier samt deras interaktion tillsammans med sin värd.

Efter forskarutbildning nära ansedda Pasteurinstitutet inom Paris samt postdoktortjänster nära enstaka rad forskningsmiljöer inom USA, däribland The Rockefeller University, blev denna chef för ett personlig forskargrupp nära Wiens högskola Sex år senare erbjöds denna ett tjänst såsom gruppledare nära The Laboratory for Molecular Infection medicin Sweden — MIMS, Umeå högskola samt denna tackade ja.

— Jag plats samt är ännu inom dygn många entusiastisk över MIMS-konceptet nära Umeå högskola.

detta fokuserar på träning samt undersökning på hög nivå, tillsammans med respekt för både hög standard inom undersökning samt många förståelse inom hur man långsiktigt främjar grundforskning samt träning från doktorander. Konceptet tar också hänsyn mot för att god undersökning behöver tidsperiod samt goda arbetsvillkor, där samtliga krafter samlas mot enstaka gemenskap.

Jag uppskattar många för att The Nordic EMBL Partnership for Molecular medicin gav mig den akademiska frihet, vilket jag behövde.

Konceptet tar också hänsyn mot för att god undersökning behöver period samt goda arbetsvillkor, där varenda krafter samlas mot enstaka gemenskap.

För för att rekrytera dem bästa unga forskarna internationellt använder MIMS enstaka framgångsrik metod efter EMBL:s modell.

Modellen innebär för att dem unga forskarna direkt efter rekryteringen får finansiering för för att etablera enstaka personlig forskargrupp bestående från 4–5 doktorander samt postdocs, samt tillgång mot sofistikerad infrastruktur samt utrustning. Denna möjlighet kombineras tillsammans med mentorskap, unika möjligheter mot samarbeten inom detta multidisciplinära Umeå Centre for Microbial Research (UCMR) samt extern utvärdering där även EMBL medverkar.

Foto: Pixabay

Med enstaka säker finansiering genom MIMS kunde Emmanuelle Charpentier starta samt fortsätta sina forskningsprojekt samt testa nya idéer.

— beneath reste jag fram samt tillbaka mellan Österrike samt landet för för att bygga upp mitt labb inom MIMS nära Umeå högskola, säger denna. Dessa resor blev också en tillfälle för mig för att reflektera igenom vad jag ville för att mitt labb skulle fokusera på dem kommande åren: fanns jag stod inom min undersökning, vilka forskningsspår jag ville fortsätta tillsammans med samt vilka nya uppdrag jag ville ta upp.

detta fanns beneath ett sådan utflykt jag insåg för att oss inom mitt labb borde inrikta oss mer på dem små RNA liksom äger regulatorisk funktion inom cellen — inom synnerhet enstaka små RNA-molekyl, likt senare blev känd likt tracrRNA. Jag beslöt för att kartlägga dess eventuella funktion inom något vilket kallas CRISPR.

Blicken besitter korrigerats

Vid den tiden fanns CRISPR ett angelägenhet främst inom mikrobiologisk undersökning samt förknippades ej särskilt tillsammans genteknik.

CRISPR, liksom står för Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats, hör egentligen hemma inom bakteriers samt arkéers (en ytterligare sorts encelliga organismer) genetik, detta önskar säga dem påvisades inom mikroorganismernas DNA. Dessa små DNA-snuttar äger varit kända sedan talet, dock länge trodde forskarna för att detta plats enstaka form eller gestalt från ”skräp-DNA” — alltså DNA utan kunskap.

detta senaste decenniet äger den bilden dock fått korrigeras.

Infektionssjukdomar är ännu på andra lokal såsom vanligaste dödsorsak inom världen samt antibiotikaresistens är en allt större bekymmer. Därför är detta viktigt för att oss bättre förstår hur bak­ terierna fungerar samt utvecklas.

Kring började några vetenskapsman gissa för att CRISPR plats ett sektion från bakteriernas försvar mot attack utifrån, samt stod detta tydligt för att detta faktiskt handlar ifall en adaptivt immunförsvar hos bakterier, detta önskar säga en försvar tillsammans förmåga för att justera sig, för att minnas angripande virus samt därmed stå bättre rustade mot framtida angrepp.

för att bakterier kunna äga adaptivt immunförsvar plats tidigare okänt. För Charpentier plats dem nya rönen enormt intressanta.

— Målet tillsammans med forskningen inom vårt labb fanns för att förstå en infektionsförlopp ur bakteriernas perspektiv: hur dem överlever, anpassar sig, skyddar sig, förökar sig samt orsakar sjukdom, säger hon.

CRISPR handlar ifall hur bakterier försvarar sig själva mot inkräktare likt virus genom för att rikta sig mot inkräktarens genom.

På så sätt påverkar CRISPR bakteriens förmåga för att orsaka sjukdom alternativt stå emot infektioner.

Började inom Umeå

I början från började Emmanuelle Charpentier sitt nya arbete såsom gruppledare nära MIMS nära Umeå högskola. beneath dem följande åren upptäckte hennes forskargrupp inom samarbete tillsammans grupper på andra håll inom världen mer samt mer angående detaljerna kring CRISPR-sekvenserna, enzymet samt dem andra molekylära komponenter likt också är involverade inom processen.

Tillsammans bildar dem en komplex vilket söker upp samt oskadliggör virus-DNA genom för att helt enkelt bergvägg sönder detta. Saxen är proteinet Cas9 samt den lilla adresslappen liksom gör för att komplexet klipper på rätt ställe utgörs från RNA. Denna RNA är kapabel bakterien producera efter behov — på så sätt anpassar den sitt immunförsvar mot för att spana efter nya virus.

Snabbt stod detta också tydligt för Emmanuelle Charpentier för att CRISPR-Cas9-systemet började likna en potentiellt verktyg för genmodifiering. Genom för att byta ut den lilla RNA-adresslappen borde man behärska få saxen för att bergvägg noggrann där man önskar, inom princip plats vilket helst inom DNA.

— oss insåg för att detta borde fungera samt för att detta inom så fall skulle behärska bli en väldigt enkelt samt flexibelt verktyg, säger Emmanuelle Charpentier.

Man behöver bara designa enstaka färsk RNA-sekvens mot verktyget, ett förhållandevis lätt sak.

Publicerade produkt

Emmanuelle Charpentiers forskargrupp publicerade inom augusti ett produkt inom tidskriften Science såsom beskrev hur man på en målinriktat sätt klipper DNA tillsammans CRISPR-Cas9.

Sedan besitter detta gått undan.

Det väcker frågor om vilka genetiska förändringar som ska tillåtas i framtiden

inom ett snabb följd besitter detta nya verktyget använts samt utvecklats inom en flertal forskningsområden samt praktiska kontext. vilket modell kunna CRISPR ej bara bergvägg DNA, den kunna också användas för för att byta ut ett gensekvens mot enstaka ytterligare.

— Visst trodde jag för att detta skulle fungera samt jag ägde även tidigare förutsagt för att systemet kunde utnyttjas för för att behandla genetiska sjukdomar hos människan.

Jag besitter ständigt genomfört undersökning på grundläggande nivå dock ständigt hållt en perspektiv mot ett eventuell användning från mina upptäckter för den potenziell nyttan vilket humanläkemedel. detta schweiziska företaget CRISPR Therapeutics, såsom jag grundat tillsammans tillsammans Shaun Foy samt Rodger Novak, fokuserar idag på detta område.

Plötsligt ville samtliga existera delaktiga för för att behärska testa samt använda detta nya verktyget. Den nya tekniken blev så snabbt samt lätt utnyttjad från forskarvärlden, vilket bekräftar för att CRISPR-Cas9 kunna användas inom så många olika celltyper, även mänskliga celler, konstaterar Emmanuelle Charpentier.

Plötsligt ville samtliga existera delaktiga för för att behärska testa samt använda detta nya verktyget.

Efter publiceringen inom Science inom exploderade intresset bland genforskare samt redan beneath första halvåret användes CRISPR-Cas9 inom laboratorier runt angående inom världen för för att förändra gener hos allt från bakterier, jäst samt gröna växter mot zebrafiskar, fruktflugor, möss, råttor samt mänskliga celler.

inom augusti konstaterade tidskriften Science för att detta rådde ”CRISPR-yra” samt nära årets slut kom CRISPR-Cas9 tillsammans på ”tio-i-topp listorna” för både Science samt natur över detta gångna årets viktigaste vetenskapliga framgångar.

Här finns några exempel, liksom beskrivning av möjligheter och risker med gensaxen

— CRISPR-Cas9 är ej detta första verktyget för genteknik, dock detta är enklare samt mångsidigare än dem vilket tidigare utvecklats likt så kallade ”Zinc Fingers” samt ”TALENs”, förklarar Emmanuelle Charpentier. Skillnaden inom mångsidigheten består framför allt inom för att dem gamla teknikerna är beroende från proteiner såsom adresslappar, medan CRISPR-Cas9:s adresslapp är ett RNA-snutt.

för att skräddarsy en nytt protein är enstaka många omständligare process än för att framställa enstaka RNA-sekvens.

Schweizisk armékniv

CRISPR-Cas9 är likt enstaka schweizisk armékniv för genteknik — detta äger använts inom samtliga typer från levande celler, samt detta låter sig programmeras för för att tillsammans noggrannhet bergvägg samt fästa inom genomet noggrann där forskarna önskar.

detta är vilket ifall gentekniken fått enstaka motsvarighet mot datorernas "Sök & Ersätt"-funktion. Därför äger CRISPR-Cas9 redan fått innebörd inom enstaka rad olika forskningsområden, dock maximalt uppmärksammat är dess potential inom medicinen.

— Genom CRISPR-Cas9 skulle man behärska förbättra genterapier för en många stort antal sjukdomar tillsammans med genetiska orsaker, där detta inom ljus saknas behandling helt, alternativt där behandlingen skulle behärska bli många effektivare, säger Emmanuelle Charpentier.

modell är blödarsjuka, sickelcellanemi, Pompes sjukdom, Huntingtons sjukdom samt cystisk fibros.

Tekniken kommer ursprungligen från mikroorganismernas värld, där det fungerar som ett anpassningsbart immunförsvar

Även inom bland annat cancer samt allvarliga infektionssjukdomar förmå CRISPR-Cas9 möjliggöra utvecklingen från nya behandlingsmetoder. Verktyget används redan inom undersökning angående bland annat virus samt malaria.

Vara försiktig

Men undersökning tar period. Trots detta enorma gensvaret inom forskarvärlden kommer detta för att dröja innan detta nya verktyget kunna användas för medicinsk behandling från människor.

Forskarna måste säkerställa för att detta ej uppstår några avgörande ”off mål effects”, detta önskar säga för att CRISPR navigerar fel inom cellen samt manipulerar fel gener.

CRISPR/Cas9 är ett molekylärt maskineri som finns i vissa bakterier och arkéer, bland andra Streptococcus pyogenes

En möjlig väg för behandling kunde existera för att ta en cellprov från patienten samt rätta den sjukdomsalstrande genen inom ett cellodling på labbet. Sedan förmå dem botade cellerna ympas in inom patienten på nytt — efter övervakning från för att CRISPR-Cas9 utfört jobbet utan missöden.

Förutom nya medicinska behandlingar förutspås den nya tekniken också få massiv innebörd för livsmedelsindustrin.

en annat användningsområde är inom undersökning på försöksdjur.

— inom solens tid används ofta så kallade transgena djurmodeller, alltså varelse där man gjort vissa genetiska förändringar, säger Charpentier.

– dock för att göra dessa förändringar är ofta ett tidsödande process.

När jag vilket postdoktor inom New York beneath enstaka period kom inom förbindelse tillsammans djurförsök samt tog fram transgena musmodeller, blev jag förundrad över hur många period forskarna behöver ägna åt för att förverkliga genetiska förändringar, samt hur lite utrymme dem inom slutändan får för för att analysera sin djurmodell samt dra slutsatser.

tillsammans med CRISPR är kapabel detta detta förändras. vetenskapsman liksom ligger långt fram är redan igång samt använder detta.

— CRISPR-Cas9 är på väg för att förändra bioteknologin samt detta medicinska landskap.

Med den kan man med stor precision förändra generna i olika levande organismer

Tekniken är många mångsidig samt flera versioner från CRISPR-Cas9 äger för tillfället utvecklats för för att påverka gener samt deras formulering på olika sätt. detta finns ännu ett hel sektion sysselsättning för att göra, dock tekniken besitter enstaka massiv potential för att omsättas inom genläkemedel för behandling från vissa genetiska sjukdomar.

Däremot kommer man för att behöva vänta ytterligare några år innan läkemedelskandidater gör framsteg inom tidiga kliniska tester. andra framtida utvecklingar handlar ifall CRISPR-Cas9-teknik för behandling från andra typer från sjukdomar liksom cancer samt infektioner.

Bidrar mot ökad kunskap

Forskningen nära MIMS besitter fokus på molekylära infektionsmekanismer hos olika patogena mikroorganismer.

Kunskapen likt produceras förväntas också behärska leda fram mot utvecklingen från alternativa antimikrobiella strategier. Kunskapen ifall CRISPR-Cas9 liksom tagits fram från Emmanuelle Charpentiers forskargrupp kommer sannolikt också bidra mot tillväxt från alternativa behandlingsmetoder mot infektionssjukdomar samt förhindra antibiotikaresistens inom vissa områden.

— Infektionssjukdomar är ännu på andra ställe likt vanligaste dödsorsak inom världen samt antibiotikaresistens är en allt större bekymmer. Därför är detta viktigt för att oss bättre förstår hur bakterierna fungerar samt utvecklas. CRISPR-Cas9 är kapabel hjälpa mot för att öka vår insikt angående dem cellulära samt molekylära mekanismer såsom ligger på baksidan bakterie-, virus- samt andra infektionssjukdomar.

samt därmed också visa vägen mot nya antimikrobiella behandlingsstrategier. detta pågår redan forskningsprojekt såsom undersöker möjligheten för att CRISPR-Cas9 skulle behärska användas för för att behandla infektionssjukdomar.

Väcker etiska frågor

Ett nytt kraftfullt verktyg inom genteknik väcker också både etiska frågor samt bekymmer.

Hur försäkrar man sig ifall för att genmanipulering ej används på sätt liksom skadar mänskligheten?

I april rapporterade kinesiska vetenskapsman för att dem redigerat arvsmassan hos mänskliga embryon tillsammans CRISPR-Cas9. Försöken äger gjorts på defekta encelliga embryon från enstaka IVF-klinik, vilka inte någonsin haft förutsättningar för att utvecklas mot människor, dock nyheten äger ytterligare aktualiserat diskussionen angående genteknikens reglering.

Kunskapen kommer sannolikt också bidra mot tillväxt från alternativa behandlingsmetoder mot infektionssjukdomar samt förhindra antibiotikaresistens inom vissa områden.

Emmanuelle Charpentier tycker för att detta är god för att etiska frågor får många uppmärksamhet.

Samtidigt påpekar denna för att detta sedan länge faktiskt finns fastslagna principer för att rätta sig efter, eftersom detta varit möjligt för att förändra DNA tillsammans genteknik inom fyra decennier. Dessa regler är lika relevanta för CRISPR-Cas9 såsom dem varit för varenda tidigare genteknikverktyg.

ett grundläggande princip besitter varit för att redigering från detta mänskliga genomet ej bör få göras inom könsceller, så för att förändringen såsom introduceras för för att behandla ett individuell patient ej kunna föras vidare mot kommande generationer.

— Läkemedel bör utvecklas i enlighet med många höga säkerhetsstandarder samt enbart när detta ej finns några lika verksamma alternativt lättillgängliga behandlingsalternativ mot hands.

vetenskapsman, läkare, industrin samt patienter, inklusive experter på etiska samt relaterade juridiska frågor, måste äga enstaka öppen dialog angående riskerna samt fördelarna tillsammans med tekniken liksom möjliggör detaljerad genförändring inom könsceller, förklarar hon.

Fortsatte artikel knut mot Umeå

tackade Emmanuelle Charpentier ja mot ett anställning såsom vetenskaplig medlem inom tyska högsta Planck Gesellschaft samt såsom föreståndare för enstaka forskningsavdelning nära Max-Planck-Institut für Infektionsbiologie inom Berlin.

dock denna fortsatte länge existera knut mot Umeå liksom gästprofessor. mot skillnad från många kolleger äger Emmanuelle Charpentier varit mån angående för att ej bara byta miljö utan också forskningsspår då samt då beneath karriären.

— detta är visserligen riskabelt dock också väldigt lärorikt för att byta ämne, noggrann likt detta är stimulerande samt enstaka kamp för att flytta mellan länder samt forskningsmiljöer.

detta besitter varit viktigt för mig. detta stimulerar mot för att tänka, ifrågasätta samt hitta rätt angreppssätt för nya frågeställningar, samt ni tänker ofta friare när ni kommer utifrån. Dessutom får man chansen för att jobba tillsammans med nya kollegor.

Av den anledningen besitter detta varit enstaka fantastisk upplevelse för att existera tillsammans med samt etablera en nytt forskningsfält, förklarar hon. 

— CRISPR besitter fört samman duktiga vetenskapsman från olika områden — bakteriologi, molekylärbiologi, genteknik tillsammans med mera — samt tillsammans utmanas oss för att tänka inom helt nya banor samt utforska detta här okända från grunden.

detta är oerhört stimulerande för att verka inom en så vitalt fält, där detta ej hunnit utvecklas några dogmer, samt där man verkligen måste artikel kreativ.

Hon ser också CRISPR-febern vilket något från ett revansch för mikrobiologi, såsom annars får enstaka lite undanskymd område inom biologin, inom skuggan från högstatusområden liksom cancerforskning samt neurologi.

— Mikrobiologi uppfattas ofta mer likt en lite gammalt fält, där detta mesta skulle artikel utforskat samt uppenbart. inom själva verket är detta mesta kvar för att göra. Infektionssjukdomar är ännu den näst vanligaste dödsorsaken inom världen samt detta finns allvarliga farhågor ifall allt större bekymmer tillsammans antibiotikaresistens inom framtiden.

Därför behöver oss förstå bättre hur bakterier fungerar samt utvecklas. såsom verktyg för för att behandla mänskliga genetiska sjukdomar besitter CRISPR överbryggat gränser mellan olika delar från biologin samt än enstaka gång demonstrerat hur viktiga upptäckter är kapabel göras inom mikrobiologi.

Denna produkt publicerades för första gången samt uppdaterades Sedan dess äger Emmanuelle Charpentier tilldelats Nobelpriset inom kemi  

Toppbild: Hallbauer&Fioretti